Arzneimittel für seltene Krankheiten: EU und USA harmonisieren Genehmigungsverfahren [DE][en][fr] 

Die Kommission, die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMEA) und die Food and Drug Administration (FDA), eine Arzneimittelzulassungsbehörde der Vereinigten Staaten, haben am 26. November 2007 ein gemeinsames Antragsformular für Arzneimittelentwickler auf beiden Seiten des Atlantiks, die eine Zulassung von Medikamenten für seltene Krankheiten beantragen wollen, angenommen. Die Arzneimittelbehörden beider Seiten werden jedoch weiterhin unabhängige Überprüfungen durchführen, um die Befolgung der jeweiligen wissenschaftlichen Bedingungen sicherzustellen.

Mit Arzneimitteln für seltene Krankheiten (‚orphan drugs’) sollen Krankheiten behandelt werden, die so selten auftreten, dass sich Unternehmen zurückhaltend zeigen, ihre Mittel für Forschung und Entwicklung auszugeben, um diese Arzneimittel unter gewöhnlichen Marketingbedingungen zu entwickeln. Grund hierfür ist, dass sie relativ wenig Profit abwerfen oder gar zu finanziellen Verlusten führen können. Etwa 30 Millionen EU-Bürger und 25 Millionen Amerikaner leiden an mehr als 6 000 seltenen Krankheiten. Sowohl die Regulierungen für Arzneimittel für seltene Krankheiten in der EU als auch in den USA zielen darauf ab, Anreize für die Pharma- und Biotechnologieindustrie zu schaffen, um diese Medikamente zu entwickeln und auf den Markt zu bringen.

Die gemeinsame Initiative der EU und der USA zielt auf die Vereinfachung der Antragsverfahren in beiden Rechtssprechungen ab. Sie folgt einer Einigung vom Juni 2007 zwischen der Kommission, EMEA und FDE, nach der die transatlantische regulatorische Zusammenarbeit in mehreren Bereichen ausgeweitet werden soll, um unnötige Differenzen der Vorschriften sowie begleitenden Kosten für Industrie und Verbraucher zu mindern.

Die europäische Biotechnologieindustrie begrüßte das gemeinsame Antragsformular für Arzneimittel für seltene Krankheiten. Sie erwartet weitere Harmonisierung in diesem Bereich. Die Industrie hat den Behörden der EU und den USA während eines transatlantischen Workshops weitere 28 Punkte zur Vereinfachung der Arzneimittelzulassung vorgelegt. Der Workshop fand am 28. November 2007 statt und hatte die administrative Erleichterung der Regulierung im Medizinbereich zum Thema.